Distrofia muscolare: la terapia fa progressi con le staminali

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    Distrofia muscolare: la terapia fa progressi con le staminali

    La distrofia muscolare è una malattia neuromuscolare a carattere degenerativo che al momento non conosce una terapia risolutiva, ma sembra che ora si sia aperto uno spiraglio in questa direzione. Un gruppo di ricerca del San Raffaele e dell’Università di Milano ha messo a punto una terapia genetica particolare, che ha permesso di ottenere dei risultati significativi sui topi. L’obiettivo, verosimile, è di traslare lo stesso trattamento anche sull’uomo. La distrofia muscolare è oggetto di studio da anni, soprattutto da parte di ricercatori italiani, e ora si è giunti ad un punto fondamentale per la scoperta di una cura.

    L’obiettivo è quello di far giungere il gene sano della distrofina nei muscoli dei pazienti, ma i problemi sono principalmente due: il gene è troppo grande per essere trasportato da un vettore virale e inoltre andrebbe iniettato in tutti i muscoli dell’organismo.

    Adesso invece la nuova scoperta, legata ai nomi di Giulio Cossu e Francesco Saverio Tedesco, permetterebbe di utilizzare le cellule staminali e un cromosoma artificiale umano per produrre la distrofina sana, trasportarla e rigenerare così il tessuto danneggiato.

    La ricerca è stata pubblicata su Science Transnational Medicine e i risultati ottenuti sulle cavie da laboratorio hanno dato una forte speranza nella possibilità di riuscita nella cura delle distrofia muscolare.

    Certo, i tempi saranno ancora lunghi per l’uomo, ma visto che non è possibile fare una prevenzione, la terapia diventa l’unica soluzione per sconfiggere la malattia.