Fibrosi cistica: la speranza arriva dalla genetica

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    Fibrosi cistica: la speranza arriva dalla genetica

    Buone notizie dal mondo della ricerca per chi soffre di fibrosi cistica, nelle sue forme meno classiche. La nuova possibilità potrebbe essere offerta da una terapia prettamente molecolare che va ad agire sul cosiddetto processo di splicing alternativo che nel caso di malattie come l’emofilia o, appunto, la fibrosi cistica funziona in cattivo modo. Questa importante notizia viene dall’Osservatorio Malattie Rare che ha esposto gli studi del gruppo di ricerca del dottor Franco Pagani dell’Istituto di Ingegneria Genetica e Biotecnologie (ICGEB) di Trieste, una vera eccellenza nella ricerca di base, le cui scoperte mettono le basi per la diagnostica e la terapia.

    Il progetto studiato dal dottore Pagani è sostenuto da Telethon, la famosa associazione sostenuta anche grazie alla partita del cuore, e dalla Fondazione Ricerca Fibrosi Cistica che ben volentieri finanziano queste importanti ricerche, volte soprattutto alle forme non classiche, cioè alle mutazioni più rare e per questo anche più impegnative da un punto di vista clinico, visto il minor numero di casi.

    Gli studi al momento sono su modelli cellulari, per cui bisognerà poi trovare il modo di modificare i risultati correttamente e adattarli alla clinica umana in modo che possano costituire un’arma, con la terapia genetica mirata, per guarire questa ed altre malattie.

    Presto per dire quanto tempo ancora ci vorrà per fare un passo del genere: le tappe intermedie da rispettare sono numerosissime e prevedono prima la riuscita delle sperimentazioni sull’animale per poi passare all’uomo.

    Se siete interessati all’argomento, il dottor Pagani discuterà dei propri risultati nel corso dell’ottava convention dei ricercatori della fibrosi cistica che si terrà a Verona dal 2 al 4 dicembre prossimo.